JAV mokslininkai pirmą kartą „pataisė“ širdies būklės genetinį kodą


Visos Naujienos

Pirmą kartą Amerikos istorijoje mokslininkai sėkmingai naudojo genų redagavimo priemonę, kad ištaisytų ligą sukeliančią žmogaus DNR mutaciją, siekdami nutraukti jos paveldimumą ateities kartoms.


Iki šiol CRISPR genų redagavimo įrankis niekada nebuvo naudojamas bandymams su žmonėmis Jungtinėse Valstijose. Tačiau, remiantis nauja ataskaita, paskelbta 2005 m Gamta , Oregono sveikatos ir mokslo universiteto mokslininkai sugebėjo redaguoti paaukotų embrionų DNR, kad pašalintų širdies ligos geną, kuris yra dažniausia staigių jaunų sportininkų mirties priežastis.

CRISPR, kuris reiškia grupuotus, reguliariai tarpais esančius trumpus palindrominius pasikartojimus, naudoja fermentą, norėdamas susekti specifinius genų mutacijų rinkinius, sukeliančius tam tikras ligas. Kai CRISPR pašalina mutaciją iš embriono DNR, tai veiksmingai užbaigia ligą, perduodamą ta šeimos linija.


TIKRINKITE: Drąsūs bandymai užmušti piktybinį vėžį yra tokie sėkmingi, FDA paspartins pacientus

'Kiekviena karta atliktų šį taisymą, nes mes pašalinome ligą sukeliantį genų variantą iš tos šeimos giminės', - sakė tyrimo vyresnysis autorius ir mokslininkas Shoukhratas Mitalipovas. 'Naudojant šią techniką, galima sumažinti šios paveldimos ligos naštą šeimai ir galiausiai žmonėms.'

Tikslinė liga, hipertrofinė kardiomiopatija, pasireiškia 1 iš 500 žmonių visame pasaulyje. Tai visiškai neaptinkama ir be simptomų, kol šeimininkas iš esmės nesutrinka.

Kadangi CRISPR yra prieštaringai vertinama medicinos tema dėl etinių genų redagavimo pasekmių, mokslininkai įsitikino, kad jie nemodifikuoja ir nepadidina jokių genų - paprasčiausiai ištaiso jau įvykusias mutacijas. Nors gali kilti diskusijų apie moralinį genų redagavimo veiksmą, mokslininkai teigia, kad jie elgiasi atsargiai, norėdami visiškai suprasti tyrimo apimtį.


Šventyklos universiteto mokslininkai jau tai padarė sėkmingai pašalino ŽIV iš gyvų gyvūnų DNR, naudojant daug reklamuojamą genetinį įrankį.

SUSIJĘS: Pirmasis kamieninėmis ląstelėmis apdorotas kvadripleginis elementas atgauna variklio kontrolę viršutinėje kūno dalyje

CRISPR taip pat galėtų būti veiksmingas pašalinant tokią ligą kaip pjautuvo pavidalo ląstelių anemija, sukelianti luošinantį skausmą, organų nepakankamumą ir mirtį, pašalinant vieną neteisingai parašytą raidę genetiniame kode, kuris ją sukelia.

Raumenų distrofija yra dar viena liga, kuri gali būti ideali genų korekcijos technologija, galinti mutantinius genus paversti normaliomis.


'Šis tyrimas žymiai pagerina mokslinį procedūrų supratimą, kuris būtų būtinas siekiant užtikrinti gemalo linijos genų korekcijos saugumą ir veiksmingumą', - sakė Danielis Dorsa, OHSU vyresnysis viceprezidentas tyrimams.

„Etiniai aspektai, perkeliant šią technologiją į klinikinius tyrimus, yra sudėtingi ir nusipelno reikšmingo visuomenės įsitraukimo, kol galime atsakyti į platesnį klausimą, ar žmonijai yra naudinga keisti žmogaus genus ateities kartoms“.

(ŽIŪRĖKITEžemiau pateiktame vaizdo įraše, kad sužinotumėte, kaip veikia CRISPR)

Spustelėkite norėdami pasidalinti naujienomis su draugais